Een dure behandeling voor een zeldzame oogziekte wordt vanaf 1 april volledig terugbetaald. De oogziekte zorgt ervoor dat het netvlies geleidelijk aftakelt. Patiënten verliezen daardoor hun gezichtsvermogen. Uiteindelijk worden ze helemaal blind. 

De ziekte is erfelijk. Ze wordt veroorzaakt door een afwijking aan het RPE65-gen. Je kunt de ziekte krijgen als je beide ouders drager zijn van dat afwijkend gen.

Een eenmalige injectie in beide ogen

De aftakeling van de ogen kan gestopt worden door een eenmalige injectie met het geneesmiddel Luxturna. Een “gezond” gen wordt dan ingebracht. Dat neemt de functie van het defecte gen over.

Het resultaat is vaak indrukwekkend. “De aftakeling wordt grotendeels gestopt”, zegt professor Bart Leroy, diensthoofd Oogheelkunde in het UZ Gent . “We zien ook een spectaculaire verbetering van het zicht. Mensen zien veel beter dan voor de behandeling.”

Toch is Luxturna zeker geen wondermiddel. “Ik zeg vaak tegen patiënten: ‘We maken van jullie geen gevechtspiloten. Als je jaren niet goed hebt gezien, moeten we werken met wat we hebben: een netvlies dat niet perfect is en ook een visueel systeem dat niet perfect ontwikkeld is.'”

Eén van de eerste patiënten die behandeld werden met Luxturna was een Belg, Yannick Duwé. Hij kreeg de behandeling toen het medicijn nog in ontwikkeling was. Tien jaar later werd hij geïnterviewd door het reportagemagazine “Pano”.

Meer dan 300.000 euro per oog

Een behandeling met Luxturna is effectief, maar ze is ook duur. De prijs loopt op tot 690.000 euro als beide ogen behandeld worden. Veel patiënten zijn niet in staat om zo’n bedrag zelf neer te tellen.

Minister van Volksgezondheid Frank Vandenbroucke  (SP.A) heeft daarom beslist dat een behandeling met Luxturna de komende drie jaar volledig terugbetaald wordt. Of Luxturna ook na die drie jaar zal terugbetaald worden, is nog niet beslist. Dat zal afhangen van de begroting. 

“Dit is dus een tijdelijke terugbetaling”, zegt Vandenbroucke. “Uiteraard hopen we dat deze tijdelijke terugbetaling zo spoedig mogelijk in een definitieve terugbetaling kan worden omgezet. Maar het is belangrijk om stap voor stap te werk te gaan, vooral wanneer het om zulke grote bedragen gaat.”

Toch zal de kostprijs waarschijnlijk meevallen. “Het is duur, maar de totale factuur zal niet overdreven zijn”, zegt Bart Leroy. “Dat komt doordat het aantal patiënten heel beperkt is. We schatten dat er in België tussen 30 en 40 patiënten zijn met deze aandoening. Ik ken 12 patiënten die in aanmerking komen voor een behandeling met Luxturna.”

Ook hoop voor andere aandoeningen

Voor patiënten is de beslissing goed nieuws. Zonder behandeling zouden ze onvermijdelijk blind worden. En die aftakeling kan nu dus gestopt worden, voor het te laat is.

Ook voor patiënten met andere oogaandoeningen is er hoop. Verwacht wordt dat binnenkort andere gentherapieën goedgekeurd worden voor gebruik. “Het is waarschijnlijk het eerste van verschillende producten die er nog zullen aankomen”, zegt Leroy. “Dat schept hoop voor mensen met erfelijke netvliesaandoeningen.”